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Evaluación de la adherencia al tratamiento profiláctico en pacientes con hemofilia y su relación con los episodios hemorrágicos

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2018-02-16
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Universidad Complutense de Madrid
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La hemofilia es una enfermedad hereditaria, que se produce como consecuencia del déficit o ausencia de proteínas que intervienen en la coagulación sanguínea. La enfermedad constituye una de las principales diátesis hemorrágicas congénitas debido a un defecto funcional, de la actividad coagulante del FVIII en la hemofilia A y del FIX en la hemofilia B. La ausencia o deficiencia de estos factores de la coagulación se caracteriza, por la aparición de episodios de sangrado debido al fracaso de la hemostasia secundaria o coagulación. Las manifestaciones clínicas más características son las hemorragias articulares y musculares repetidas. El tratamiento de elección en los pacientes con hemofilia, especialmente en la forma grave de la enfermedad, es el tratamiento profiláctico. La efectividad del tratamiento de la hemofilia, exige una planificación terapéutica correcta y una adherencia óptima. La eficacia de los tratamientos puede verse limitada por un bajo nivel de adherencia, reduciéndose la prevención de los episodios hemorrágicos, favoreciéndose la aparición de artropatía hemofílica y disminuyendo la calidad de vida de los pacientes. La mayoría de los estudios de adherencia llevados a cabo en pacientes hemofílicos, definen como alta adherencia cuando es administrada entre el 75 y 80% de la dosis prescrita. La baja adherencia a los tratamientos es un problema común en las enfermedades que requieren un tratamiento prolongado. Los niveles más bajos de adherencia corresponden a pacientes con patologías crónicas, en los que el tratamiento exige cambios en su estilo de vida con un considerable esfuerzo diario y que no padecen malestar o riesgo inmediato, como es el caso de la hemofilia...
Hemophilia is a congenital bleeding disorder caused by a deficiency of coagulation factor VIII in hemophilia A or factor IX in hemophilia B. The absence or deficiency of these coagulation factors is characterized by the occurrence of episodes of bleeding due to failure of secondary hemostasis or coagulation. The most characteristic clinical manifestations are repeated joint and muscle hemorrhages. The treatment of choice in patients with hemophilia, especially in the severe form of the disease, is the prophylactic treatment. Effective haemophilia treatment requires appropriate therapeutic planning and optimal adherence. Low compliance with prophylaxis limits the effectiveness of treatment, reducing the prevention of bleeding episodes, favouring the onset of haemophilic arthropathy and decreasing the quality of life. In most adherence studies conducted in haemophilia patients, acceptable adherence is defined as completing 75-80% of the prescribed dose. Low adherence to treatment is a common problem in diseases requiring long-term treatment. The lowest adherence rates are reported in patients with chronic conditions for which treatment involves changes in their lifestyle and significant daily effort, who have no discomfort, and who are not at immediate risk, as it happens with haemophilia. Several factors have been identified as responsible for low adherence in haemophilia patients, particularly in adolescent and young adult patients. On the other hand, knowledge about the impact of non-adherent behavior on bleeding episodes is scarce. However, it is important to quantify the patient's actual adherence to the prescribed treatment and its relationship to clinical outcomes...
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Tesis inédita de la Universidad Complutense de Madrid, Facultad de Farmacia, Departamento de Farmacología, leída el 16-06-2017
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