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Tratamiento de las enfermedades metabólicas en un hospital de tercer nivel

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Cerezo Cerezo, José and Fernandez Simón, María José and García Muñoz, Fátima (2015) Tratamiento de las enfermedades metabólicas en un hospital de tercer nivel. [Trabajo fin de Grado]

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Abstract

Las enfermedades de depósito lisosomal se originan por un déficit genético hereditario de determinadas enzimas lisosomales, lo que lleva a una acumulación de sustancias intermediarias del metabolismo en múltiples tejidos, ocasionando diversas patologías. Debido a su baja prevalencia, se consideran enfermedades raras, lo que dificulta en algunos casos un diagnóstico rápido. Este es fundamental debido a la gravedad de estas patologías y a su marcado carácter progresivo, cuyas consecuencias son una elevada letalidad y una corta esperanza de vida. El único tratamiento específico actual consiste en terapias de sustitución enzimática cuyo objetivo es suplir los déficits enzimáticos existentes. Dada la cronicidad y relevancia del tratamiento, es necesario un seguimiento exhaustivo de los pacientes con el objetivo de optimizar la respuesta terapéutica y monitorizar las posibles reacciones adversas al mismo. La aparición de la Terapia de Reemplazamiento Enzimático revolucionó las expectativas vitales de los pacientes y mejoró considerablemente su calidad de vida. Sin embargo, la aparición de tolerancias a la enzima exógena, las reacciones secundarias asociadas a su administración y su incapacidad de curar la enfermedad, impulsaron la búsqueda de nuevas estrategias terapéuticas. En los últimos años, además del uso de chaperonas farmacológicas asociadas a la enzima exógena para mejorar su eficacia, se han realizado numerosos estudios en animales además de ensayos clínicos. Todos ellos han puesto el foco en la terapia génica y podrían concluir en la comercialización de nuevos fármacos capaces de curar la enfermedad.


Item Type:Trabajo fin de Grado
Directors:
DirectorsDirector email
Serrano Garrote, Olga
Subjects:Medical sciences > Medicine > Medical genetics
Medical sciences > Medicine > Histology
Medical sciences > Pharmacy > Pharmacology
Medical sciences > Pharmacy > Public health
ID Code:48594
Deposited On:27 Aug 2018 09:33
Last Modified:27 Aug 2018 09:33

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