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Tratamiento de las enfermedades metabólicas en un hospital de tercer nivel

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Cerezo Cerezo, José y Fernandez Simón, María José y García Muñoz, Fátima (2015) Tratamiento de las enfermedades metabólicas en un hospital de tercer nivel. [Trabajo fin de Grado]

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Resumen

Las enfermedades de depósito lisosomal se originan por un déficit genético hereditario de determinadas enzimas lisosomales, lo que lleva a una acumulación de sustancias intermediarias del metabolismo en múltiples tejidos, ocasionando diversas patologías. Debido a su baja prevalencia, se consideran enfermedades raras, lo que dificulta en algunos casos un diagnóstico rápido. Este es fundamental debido a la gravedad de estas patologías y a su marcado carácter progresivo, cuyas consecuencias son una elevada letalidad y una corta esperanza de vida. El único tratamiento específico actual consiste en terapias de sustitución enzimática cuyo objetivo es suplir los déficits enzimáticos existentes. Dada la cronicidad y relevancia del tratamiento, es necesario un seguimiento exhaustivo de los pacientes con el objetivo de optimizar la respuesta terapéutica y monitorizar las posibles reacciones adversas al mismo. La aparición de la Terapia de Reemplazamiento Enzimático revolucionó las expectativas vitales de los pacientes y mejoró considerablemente su calidad de vida. Sin embargo, la aparición de tolerancias a la enzima exógena, las reacciones secundarias asociadas a su administración y su incapacidad de curar la enfermedad, impulsaron la búsqueda de nuevas estrategias terapéuticas. En los últimos años, además del uso de chaperonas farmacológicas asociadas a la enzima exógena para mejorar su eficacia, se han realizado numerosos estudios en animales además de ensayos clínicos. Todos ellos han puesto el foco en la terapia génica y podrían concluir en la comercialización de nuevos fármacos capaces de curar la enfermedad.


Tipo de documento:Trabajo fin de Grado
Directores (o tutores):
NombreEmail del director (o tutor)
Serrano Garrote, Olga
Materias:Ciencias Biomédicas > Medicina > Genética médica
Ciencias Biomédicas > Medicina > Histología
Ciencias Biomédicas > Farmacia > Farmacología
Ciencias Biomédicas > Farmacia > Salud Pública
Código ID:48594
Depositado:27 Aug 2018 09:33
Última Modificación:27 Aug 2018 09:33

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